„Кожата на пеперудата“ е рядко, изключително болезнено състояние
Генетично модифицираните кожни присадки, направени от собствени клетки на пациента, могат да поправят упорити рани при хора с изключително болезненото дерматологично състояние дистрофична булозна епидермолиза, известно още като „пеперудена кожа“.
Това е основният извод от клинично проучване Фаза III, проведено с 11 доброволци, ръководено от Stanford Medicine. В него пациентите с това рядко заболяване са имали значително по-добро заздравяване, по-малко болка и по-малко сърбеж в рани, лекувани с тези модифицирани присадки, в сравнение със стандартните практики за лечение.
„С нашата нова техника за генна терапия – описана в The Lancet – успешно лекувахме най-трудните за заздравяване рани, които често бяха и най-болезнени за тези пациенти“, обобщи в изявление Джийн Танг, водещ автор на изследването и учен в Детската болница „Лусил Пакард“ в Станфорд.
Дистрофичната булозна епидермолиза, вид булозна епидермолиза, е много рядко срещано заболяване. Страдащите от нея имат дефект в гена за колаген VII, протеин, който обикновено държи кожата заедно (без този молекулярен „телбод“, слоевете на кожата се разделят при най-малкото триене, дори леко разтриване). Раните са склонни към инфекция и дори къпането е болезнено. През целия си живот пациентите са изложени на висок риск от рак на кожата. За да проведат това проучване, изследователите култивирали кожни присадки за всеки пациент. За да направят това, първо взели малка биопсия от ненаранена кожа, която след това занесли в лабораторията, където използвали ретровирус, за да въведат коригирана версия на гена за колаген VII, COL7AI, в кожните клетки.
Генетично модифицираните клетки са били отглеждани върху пластове кожа, всеки с размерите на кредитна карта. Подготовката на присадките е отнела около 25 дни, след което пластичен хирург е зашил генетично модифицираната кожа към раната.
Според резултатите, 24 седмици след присаждането, 81% от третираните рани са били поне наполовина заздравели, в сравнение с 16% от контролните рани. В същия момент, 16% от раните от присадките са били напълно заздравели, в сравнение с нито една от контролните групи. Освен това, съобщенията на пациентите за болка, сърбеж и образуване на мехури в присадените области са намалели, отколкото в контролните рани. Присадките са били безопасни и наблюдаваните нежелани реакции не са били сериозни, според учените. Екипът, който изследва и усъвършенства тази техника повече от две десетилетия, ще проследява пациентите до 15 години, за да провери нейния успех.
Новите кожни присадки са част от по-голямо усилие за подобряване на възможностите за лечение на тези пациенти. Друго лекарство, гел за генна терапия, който може да се прилага върху кожата, е достъпно за пациенти в Съединените щати от 2023 г. – европейският орган го одобри през февруари тази година.
Гелът помага за предотвратяване и заздравяване на малки рани, но пациентите все още се нуждаят от ефективен начин за лечение на по-големи, по-упорити рани, отбелязва Stanford Medicine.
Източник: La Razón
